Стандарт доказательной медицины. Берём препарат, берём плацебо, раскидываем рандомно пациентов по группам, засекречиваем распределение от всех участников процесса, включая врача и медсестру. Потом смотрим, что получилось. Желательно это всё в нескольких центрах проделать. Проводим n-ное количество исследований. Подвергаем всё мета-анализу. И вот тогда наличие эффекта точно доказано. Далее – по нисходящей. Низший уровень – мнение экспертов без соответствующих исследований.
P. s. Добавлю, что, разумеется, если лекарство много лет применяется с общепризнанным выраженным эффектом, его эффект тоже считается доказанным. Плюс в ряде случаев плацебо заменяется стандартной терапией.